第一篇 临床研究设计基本知识
第一章 临床研究设计基本要素 / 001
第一节 提出临床研究问题/ 001
一、临床研究问题分类 /001
二、构建一个好的临床研究问题 /002
三、临床研究选题原则 /003
第二节 明确研究方案设计要素 / 005
一、研究对象的选择 /005
二、临床研究常用设计类型 /008
三、样本量估算 /009
四、测量指标与测量方法 /010
五、盲法 /013
六、评价 /014
七、偏倚的预防与控制 /016
第三节 采用PICOTS 模型搭建研究方案框架 / 017
一、选定研究方案设计类型 /018
二、搭建研究方案框架 /019
三、技术路线 /023
四、质量控制 /028
五、伦理学考虑 /029
六、小结 /031
第二章 横断面研究 / 032
第一节 研究设计要点 / 033
一、调查类型 /033
二、明确研究目的 /033
三、确定研究对象 /033
四、抽样方法 /033
五、数据收集 /035
六、数据分析 /035
七、偏倚及控制 /036
第二节 基于PICOTS 模型的方案设计框架 / 037
一、研究对象 /037
二、结局指标 /037
三、研究周期 /037
四、样本量估算 /038
五、统计分析方法 /038
六、小结 /038
第三节 研究实例与应用 / 038
一、研究背景 /039
二、研究目的与研究假设 /039
三、研究对象 /039
四、抽样方法 /039
五、结局指标 /040
六、研究周期 /040
七、统计分析方法 /041
第三章 病例对照研究 / 041
第一节 研究设计要点 / 041
一、基本原理 /041
二、研究类型 /042
三、优点和缺点 /045
四、偏倚及控制 /045
第二节 基于PICOTS 模型的方案设计框架 / 048
一、研究问题 /048
二、研究目的 /048
三、研究对象 /049
四、暴露因素的测量 /052
五、结局指标 /052
六、研究周期 /053
七、样本量估算 /054
八、统计分析方法 /054
九、伦理学要求 /054
十、小结 /054
第三节 研究实例与应用 / 055
一、研究背景与临床问题 /055
二、研究目的与研究假设 /055
三、研究对象 /055
四、暴露因素的测量 /056
五、结局指标 /056
六、样本量估算 /057
七、统计分析方法 /057
第四章 队列研究 / 057
第一节 研究设计要点 / 058
一、概述 /058
二、分类 /058
三、设计要点 /059
四、偏倚及控制 /060
第二节 基于PICOTS 模型的方案设计框架 / 062
一、研究对象 /062
二、暴露测量与分组 /062
三、基线观察指标 /063
四、结局指标 /063
五、随访及研究周期 /064
六、样本量估算 /065
七、统计分析方法 /065
八、小结 /066
第三节 研究实例与应用 / 066
一、研究背景 /066
二、研究目的与研究假设 /066
三、研究对象 /067
四、暴露测量与分组 /067
五、结局指标 /067
六、研究周期 /067
七、样本量估算 /068
八、统计分析方法 /068
第五章 随机对照试验 / 068
第一节 研究设计要点 / 069
一、概述 /069
二、分类 /070
三、基本设计原则 /071
四、偏倚及控制 /077
第二节 基于PICOTS 模型的方案设计框架 / 079
一、研究对象 /079
二、基线观察指标 /081
三、分组及干预措施 /083
四、结局指标 /083
五、随访与研究周期 /085
六、样本量估算 /086
七、统计分析方法 /088
八、伦理学要求 /091
九、小结 /092
第三节 研究实例与应用 / 092
一、研究背景与临床问题 /092
二、研究目的与研究假设 /093
三、研究对象 /093
四、随机化与随机隐匿 /093
五、试验组和对照组的干预措施 /094
六、盲法 /094
七、数据收集 /094
八、结局指标 /095
九、随访与研究周期 /095
十、样本量估算 /095
十一、统计分析方法 /095
第六章 诊断试验 / 096
第一节 研究设计要点 / 097
一、基本概念 /097
二、诊断临界点 /098
三、研究设计类型 /098
四、诊断试验的评价 /101
五、偏倚及控制 /103
第二节 基于PICOTS 模型的方案设计框架 / 104
一、研究问题 /104
二、研究目的与研究假设 /105
三、研究对象 /105
四、待评价诊断方法 /105
五、金标准 /106
六、评价指标 /106
七、研究周期 /111
八、样本量估算 /111
九、统计分析方法 /112
十、小结 /112
第三节 研究实例与应用 / 112
一、研究背景与临床问题 /112
二、研究目的与研究假设 /113
三、研究对象 /113
四、待评价诊断方法 /113
五、金标准 /113
六、观察指标 /114
七、评价指标 /114
八、研究周期 /114
九、样本量估算 /114
十、统计分析方法 /114
第七章 真实世界研究 / 115
第一节 研究设计要点 / 115
一、概述 /115
二、分类 /116
三、数据来源 /120
四、设计要点 /123
五、偏倚及控制 /124
第二节 基于PICOTS 模型的方案设计框架 / 125
一、研究现场与对象 /125
二、暴露测量与分组 /125
三、随访与研究周期 /126
四、结局指标 /126
五、样本量估算 /126
六、统计分析方法 /127
七、小结 /128
第三节 研究实例与应用 / 129
一、研究背景 /129
二、研究问题 /129
三、研究目的与研究假设 /129
四、数据来源与研究人群 /129
五、暴露测量与分组 /130
六、结局指标 /130
七、随访与研究周期 /130
八、统计分析方法 /130
第二篇 样本量估算及工具实现
第一章 估算样本量需考虑的因素 / 134
一、研究假设 /134
二、单侧假设与双侧假设 /135
三、Ⅰ类错误、Ⅱ类错误和把握度 /136
四、效应指标及效应值 /137
五、变异大小 /139
六、各组间样本量的比例 /139
七、现实条件考虑 /139
第二章 常见研究设计类型样本量的估算与工具实现 / 140
一、横断面研究 /140
二、病例对照研究 /142
三、队列研究 /144
四、随机对照试验 /146
五、诊断试验 /152
六、多因素分析的样本量经验估算 /154
第三篇 常用临床研究的统计分析方法及软件实现
第一章 数据处理与分析基本方法 / 157
第一节 数据处理 / 157
第二节 统计描述和统计推断 / 158
第三节 根据研究设计选择统计方法 / 159
第二章 观察性研究 / 161
第一节 横断面研究 / 161
一、分布描述 /161
二、组间比较 /163
三、关联分析 /171
第二节 病例对照研究 / 173
一、组间比较的均衡性检验 /174
二、统计推断 /175
第三节 队列研究 / 180
一、率和关联指标 /180
二、生存分析 /181
第四节 观察性研究统计分析策略 / 185
第三章 随机对照试验 / 186
一、统计分析计划 /187
二、界定统计分析数据集 /187
三、假设检验类型 /189
四、Kaplan-Meier 曲线的绘制和解读 /189
五、重复测量资料的方差分析 /190
六、安全性分析 /194
七、亚组分析 /194
八、缺失数据的处理 /196
九、敏感性分析 /197
十、期中分析 /197
十一、统计分析方法小结 /198
第四篇 常用临床研究方案撰写及辅助平台
第一章 研究方案的结构化撰写 / 200
第二章 平台使用介绍 / 201
一、平台功能特点 /201
二、平台主要功能 /202
第三章 横断面研究方案撰写 / 208
第一节 搭建研究方案框架/ 208
第二节 撰写方案要素 / 208
一、研究设计 /208
二、研究对象 /208
三、抽样方法 /209
四、样本量估算 /209
五、观察指标 /209
六、收集方法 /209
七、数据管理与统计分析计划 /210
八、技术路线图 /210
九、伦理学要求 /210
十、质量控制措施 /210
第三节 方案撰写常见问题/ 210
一、研究假说表述有误 /210
二、纳入与排除标准重复 /211
三、随机抽样方法表述不全面 /211
四、观察指标表述条理不清 /211
五、主要研究指标表述不到位 /212
六、样本量估算指标不全面 /212
七、数据管理与统计分析计划的问题 /213
八、缺少相关质量控制措施的全面表述 /213
九、忽视研究的伦理学要求 /214
第四节 平台辅助撰写示范/ 214
一、明确研究问题 /214
二、使用平台辅助确定研究设计类型 /214
三、方案撰写 /215
四、成稿展示 /220
第四章 病例对照研究方案撰写 / 222
第一节 搭建研究方案框架/ 222
第二节 撰写方案要素 / 223
一、研究设计 /223
二、研究对象 /223
三、观察指标 /224
四、样本量估算 /225
五、数据管理与统计分析计划 /225
六、技术路线图 /225
七、伦理学要求 /225
八、质量控制措施 /225
第三节 方案撰写常见问题/ 226
一、横断面研究误用为病例对照研究 /226
二、队列研究误用为病例对照研究 /226
三、病例选择不当 /226
四、对照选择未排除与研究疾病相关的其他疾病 /227
五、过度匹配 /227
六、诊断标准未参考权威标准 /227
七、观察指标不明确 /228
八、样本量估算依据不充分 /228
九、统计分析方法选择不当 /228
十、方案要素不完整 /229
第四节 平台辅助撰写示范/ 229
一、明确临床研究问题 /229
二、使用平台辅助选择研究设计类型 /229
三、方案撰写 /230
四、成稿展示 /235
第五章 队列研究方案撰写 / 237
第一节 搭建研究方案框架/ 237
第二节 撰写方案要素 / 238
一、研究设计 /238
二、研究对象 /238
三、暴露（分组）因素 /238
四、样本量估算 /239
五、基线收集的指标 /239
六、随访 /239
七、结局指标 /239
八、数据管理与统计分析计划 /239
九、技术路线图 /240
十、伦理学要求 /240
十一、质量控制措施 /240
第三节 方案撰写常见问题/ 240
一、缺乏设计要素 /240
二、研究假设未体现出主要研究结局 /241
三、未剔除基线已经发生结局事件者 /241
四、研究对象分成病例组和对照组 /241
五、未说明暴露分组标准 /241
六、观察指标不明确 /242
七、随访计划不明确 /242
八、混淆随访观察指标和研究结局 /243
九、主要结局指标与研究假设、样本量计算不一致 /243
十、统计方法与研究目的不一致 /243
第四节 平台辅助撰写示范/ 244
一、明确临床研究问题 /244
二、使用平台辅助选择研究设计类型 /244
三、方案撰写 /245
四、成稿展示 /251
第六章 随机对照试验方案撰写 / 254
第一节 搭建研究方案框架/ 254
第二节 撰写方案要素 / 254
一、研究设计 /254
二、研究对象 /254
三、随机化分组 /255
四、处理方法 /256
五、观察指标 /256
六、随访 /257
七、临床结局 /257
八、观察终点 /257
九、样本量估算 /257
十、数据管理与统计分析计划 /258
十一、技术路线图 /258
十二、伦理学要求 /258
十三、质量控制措施 /258
第三节 方案撰写常见问题/ 259
一、研究假设与研究目的混淆 /259
二、随机化方法描述错误 /259
三、未说明随机隐匿方法 /260
四、盲法设计不符合临床实际 /260
五、干预措施表述不完整 /260
六、样本量计算信息不足 /261
七、样本量计算方法与研究设计类型不符 /261
八、主要疗效评价指标定义不明确 /262
九、忽视安全性评价指标 /262
十、随访计划过于简单 /263
第四节 平台辅助撰写示范/ 263
一、明确临床研究问题 /263
二、使用平台辅助选择研究设计类型 /263
三、方案撰写 /265
四、成稿展示 /274
第七章 诊断试验方案撰写 / 277
第一节 搭建研究方案框架/ 277
第二节 撰写方案要素 / 278
一、研究设计 /278
二、研究对象 /278
三、诊断方法 /279
四、独立与盲法原则 /279
五、观察指标 /279
六、样本量估算 /279
七、数据管理与统计分析计划 /280
八、技术路线图 /280
九、伦理学要求 /280
十、质量控制措施 /280
第三节 方案撰写常见问题/ 281
一、研究设计类型未标注清楚 /281
二、研究目的与研究内容混淆 /281
三、横断面研究设计的诊断试验中研究对象选择不当 /281
四、采用病例对照研究设计的诊断试验研究对象选择不当 /282
五、缺少诊断的金标准 /282
六、 金标准诊断方法和待评价诊断方法的检测未遵循独立原则 /282
七、 金标准诊断方法和待评价诊断方法的检测方案未体现盲法原则 /283
八、样本量计算缺少依据 /283
九、评价指标不全 /284
十、技术路线图不规范 /284
第四节 平台辅助撰写示范/ 285
一、明确临床研究问题 /285
二、选择研究设计类型 /285
三、方案撰写 /286
四、成稿展示 /292
第五篇 常用临床研究的报告规范
第一章 横断面研究 / 295
第二章 病例对照研究 / 300
第三章 队列研究 / 306
第四章 随机对照试验 / 311
第五章 诊断试验 / 316
中英文名词对照 / 322
鄂公网安备 42010302001612号 